Una scoperta sui meccanismi di generazione in laboratorio delle cellule staminali apre nuove prospettive per la cura delle malattie del sangue: Identification of a Retinoic Acid-Dependent Haemogenic Endothelial Progenitor from Human Pluripotent Stem Cells è lo studio di scienze mediche che si è aggiudicato l’undicesima edizione del Premio Aspen Institute Italia per la collaborazione e la ricerca scientifica tra Italia e Stati Uniti.
Il trapianto di cellule staminali del sangue, più comunemente detto trapianto di midollo, è oggi uno degli esempi più consolidati di medicina rigenerativa, utilizzata per riprodurre tessuti sani e sostituire quelli danneggiati in numerose patologie tra cui ad esempio immunodeficienze e leucemie. Nonostante il loro impiego clinico sia ormai diffuso, le cellule staminali del sangue sono molto complesse da studiare: sono rare, difficili da identificare con precisione e, nell’adulto, si trovano in uno stato quiescente, attivandosi solo in risposta a specifiche esigenze dell’organismo.
Per queste ragioni, sebbene sia possibile isolare le cellule staminali del sangue e anche modificarle geneticamente, non siamo ancora in grado di produrle in laboratorio in modo efficiente. Riuscire a generarne grandi quantità avrebbe ricadute straordinarie, perché permetterebbe sia di sviluppare terapie su larga scala senza ricorrere a donatori di midollo, sia di studiare con maggiore precisione lo sviluppo del sistema immunitario e l’origine delle malattie genetiche del sangue. Ma la “ricetta” completa per riuscire a generare le cellule staminali del sangue in laboratorio non è ancora stata definita.
In questo contesto si inserisce la collaborazione tra il laboratorio di Andrea Ditadi presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy e il laboratorio di Christopher Sturgeon presso il Black Family Stem Cell Institute del Mount Sinai Hospital di New York. Lo studio ha identificato il ruolo dell’acido retinoico, noto anche come vitamina A, nel guidare la generazione delle cellule staminali del sangue.
Questa scoperta è nata dal confronto tra osservazioni indipendenti ma complementari condotte nei due laboratori, tra i pochi al mondo a condurre questi studi. I risultati, come tessere di un puzzle, hanno permesso di individuare con precisione il momento esatto in cui introdurre questo segnale – l’acido retinoico – per favorire la formazione delle cellule staminali del sangue in laboratorio.
I dati ottenuti hanno permesso di definire le condizioni necessarie alla generazione di cellule staminali del sangue in laboratorio, un obiettivo a lungo considerato uno dei principali traguardi della medicina rigenerativa. Sebbene il processo necessiti ancora di ottimizzazioni per migliorarne l’efficienza, la direzione è ora chiaramente delineata.
La ricerca prosegue con l’obiettivo di ottimizzare il sistema, aumentarne la resa e comprendere i meccanismi alterati nelle malattie genetiche del sangue. In questo percorso, la collaborazione tra Italia e Stati Uniti continua in modo stretto e costante, attraverso uno scambio aperto di idee, dati e competenze. Questo modello collaborativo rappresenta un elemento chiave per affrontare sfide scientifiche complesse e generare innovazione con ricadute concrete sulla salute.
Lo studio premiato (pubblicato nel 2022 da Nature Cell Biology, Vol. 24, pp. 616–624) è stato realizzato dalla collaborazione fra tredici scienziati:
- Andrea Ditadi
- Sara Valsoni
- Rebecca Scarfò
- Sara Cascione
- Lauren N. Randolph
- Eleonora Cavalca
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano
- Ivan Merelli
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano
Istituto di Tecnologie Biomediche del Consiglio Nazionale delle Ricerche – CNR
- Christopher M. Sturgeon
- Stephanie A. Luff
Black Family Stem Cell Institute, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY
Department of Cell, Developmental and Regenerative Biology, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY
Department of Medicine, Division of Hematology, Washington University School of Medicine, St. Louis, MO
- J. Philip Creamer
- Carissa Dege
Department of Medicine, Division of Hematology, Washington University School of Medicine, St. Louis, MO
- Analisa Dacunto
Black Family Stem Cell Institute, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY
Department of Cell, Developmental and Regenerative Biology, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY
- Samantha A. Morris
Department of Developmental Biology, Washington University in Saint Louis, St. Louis, MO
Department of Genetics, Washington University in Saint Louis, St. Louis, MO
IL PREMIO
Il Premio Aspen Institute Italia per la collaborazione e la ricerca scientifica tra Italia e Stati Uniti, istituito nel dicembre 2015 nel quadro del costante impegno dell’Istituto per l’internazionalizzazione della leadership e per le relazioni transatlantiche, celebra quest’anno la sua undicesima edizione. Il riconoscimento viene assegnato ogni anno a una ricerca nell’ambito delle scienze naturali, teoriche o applicate, frutto della collaborazione tra scienziati e/o organizzazioni di ricerca dell’Italia e degli Stati Uniti.
Il Premio consolida l’impegno dell’Istituto nei confronti dell’organizzazione di iniziative e incontri di approfondimento su temi connessi alla cultura scientifica e all’innovazione tecnologica, con particolare riferimento alla loro rilevanza per l’Italia. La Giuria presieduta dall’On. Prof. Giulio Tremonti, Presidente di Aspen Institute Italia, è composta da:
- Prof.ssa Cristina M. Alberini, Center for Neural Science, New York University, New York
- Prof.ssa Alessandra Buonanno, Director, Max Planck Institute for Gravitational Physics – Albert Einstein Institute, Potsdam
- Prof. Domenico Giardini, Chair of Seismology and Geodynamics, ETH, Zurigo
- Prof. Luciano Maiani, Professore Emerito di Fisica Teorica, Sapienza Università di Roma
- Prof. Giovanni Rezza, Professore straordinario di Igiene, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano
- Dott. Lucio Stanca, Vice Presidente, Aspen Institute Italia, Roma