Le nuove terapie avanzate, oggi sempre più in via di diffusione, rappresentano una vera rivoluzione nel mondo della salute. Consentiranno di ridefinire l’approccio medico, oltre che sociale, con cui si affrontano le malattie, soprattutto quelle definite rare, che colpiscono circa 500 persone ogni milione di abitanti e sono in massima parte prive di terapia. Le nuove frontiere della medicina personalizzata aprono la strada ad un approccio che può essere replicato e, una volta validato, esteso a malattie più comuni.
L’Italia è uno dei paesi leader nell’emergente settore delle ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products – in particolare nella terapia cellulare e genica. Sono, infatti, di scoperta italiana sia la prima terapia cellulare a base di staminali approvata dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA – European Medicinal Agency), che la prima terapia genica ex vivo per il trattamento di una malattia ultra-rara, l’ADA SCID (deficit di adenosina deaminasi), recentemente registrata dalla stessa EMA.
Molteplici sono i fattori di successo che contribuiscono a spiegare questo posizionamento d’avanguardia: l’elevato livello degli scienziati e della ricerca accademica di base, la creatività e le diffuse capacità imprenditoriali, oltre alla presenza di fondazioni e charities che favoriscono la competitività complessiva del sistema. Va detto, però, che i risultati ottenuti sembrano fondati più sull’imprenditorialità e la motivazione di singole realtà nobili che sull’esistenza di condizioni di sistema che facilitino l’innovazione.
Per garantire il mantenimento di questa posizione e la capitalizzazione del vantaggio competitivo acquisito, infatti, è necessario governare l’ecosistema, valorizzarne le infrastrutture e pianificare attentamente le aree di intervento, dimostrando allo stesso tempo capacità di anticipare i bisogni e velocità nell’adeguarsi ai cambiamenti ambientali. In un panorama in cui le fondazioni, prime fra tutte Telethon che rappresenta un esempio virtuoso, sono riuscite a colmare alcuni gap e ricreare un ponte tra scoperta e sviluppo. Il mondo industriale ha saputo innovare aprendosi all’esterno e sviluppando nuovi, più flessibili modelli di ricerca collaborativa.
Meno di successo l’esperienza universitaria. A limitati livelli di finanziamento pubblico per la ricerca di base e alla scarsa capacità di attrarre fondi da fonti esterne si accompagnano, infatti, sia una situazione di isolamento dell’università, scarsamente integrata con l’industria, che un sistema obsoleto di regole d’ingaggio che rende complessa l’aggregazione tempestiva delle competenze necessarie per lo sviluppo e mina la competitività futura del sistema. Il focus principale deve allora essere la generazione di idee frutto di curiosità non preindirizzata, che va programmata per favorire l’innovazione e l’attrazione di risorse, condizione cruciale per la sostenibilità del SSN e la competitività complessiva del sistema.
Le parole d’ordine sono, dunque, integrazione e collaborazione nell’ecosistema che devono favorire il legame tra ricerca di base, ricerca traslazionale e ricerca clinica. Questi elementi si accompagnano alla necessità di creare una rete in cui sia valorizzato il merito, attraverso, ad esempio, la selezione di alcuni poli d’eccellenza che hanno dimostrato capacità di attrarre risorse e generare innovazione.
Gli spunti proposti vanno valutati rispetto a due ulteriori aspetti: l’impatto sulla sostenibilità economica e la rinnovata centralità del paziente. L’unica vera innovazione è quella sostenibile nel lungo periodo; essa deve essere valutata economicamente con nuovi modelli che tengano conto delle specificità proprie delle terapia avanzate, mettendo in luce costi e benefici in logica incrementale rispetto alle attuali cure. Allo stesso tempo, l’effettiva efficacia ed il grado di successo delle nuove terapie non può prescindere dal riscontro dei pazienti, che rappresentano il vero obiettivo finale di ogni innovazione e sono sempre più coinvolti nel definire i bisogni e disegnare le relative risposte.